基因编辑和CAR-T-克服癌症的终极希望

1评论 2016-02-19 10:53:57 来源:中国新闻网 感谢300643

  根据MITTECHNOLOGYREVIEW(麻省理工科技评论)的报道,近期美国间谍首脑发布了一项公开警告,将基因编辑列为潜在的大规模杀伤性武器(WMD)之一。

  据一财网2月16日报道,就在全球首家基因编辑制药公司EditasMedicine宣布IPO引发资本关注的一个月后,基因编辑技术再次在市场上引起舆论的轩然大波:美国国家情报总监詹姆斯·克拉珀(JamesClapper)在近期的美国情报界年度全球威胁评估报告中,将“基因编辑”列入了“大规模杀伤性与扩散性武器”威胁清单中。

  基因编辑注定成为今年最受关注的生物技术,无论是在生物科技、资本市场还是更为敏感的政经领域。

  基因编辑CRISPR的英文全称为Clustered regularly interspaced short palindromic repeats,即“规律成簇间隔短回文重复”,实际上是一种来源于细菌的基因编辑器,可以很容易地制造一种基因武器。

  而且,研究人员发现,它几乎是一种万能基因武器,可用来精确的删除、添加、激活或抑制目标基因,并能涉及很多生物,如人、鼠、斑马鱼、细菌、果 蝇、酵母、线虫以及农作物等等。

  苷酸序列进行删除和插入等操作,使人们可以依照自己的意愿改写遗传密码。举例来说,基因编辑可以通过改变人类胚胎的基因,修复其中的致病部分,并且这一“优质基因”可以得到遗传。诸如“宫颈癌、阿尔茨海默综合征、唐氏综合征”这样的遗传疾病可以在家族病携带者的后代中消失。长期以来,对DNA的编辑只能通过物理和化学诱变、同源重组等方式来实现。 这些方法要么编辑位置随机,要么需要花费大量人力物力进行操作,但CRISPR/Cas9的出现,使得科技人员能够方便而精确地对DNA和核苷酸序列进行编辑,不仅操作更为简单,成本也极其便宜:应用者只需花60美元便可以在网上买到其中最基本的材料。事实上,在诸如医疗、农业、畜牧业等研究中,这一技术已经显示出了巨大的应用前景。

  在今年的1月4日,受比尔·盖茨、谷歌等知名风投资助的基因编辑制药公司EditasMedicine就递交了在纳斯达克挂牌上市申请(S-1文件)。这意味着,仅仅创立两年有余的Editas将成为CRISPR基因编辑领域首家IPO公司,资本界对该公司的认可,与CRISPR的大规模复制能力带来的规模生产效应不无联系。

  而基因编辑CRISPR与CAR-T疗法结合在抗癌方面更是出表现出了惊人的实力。

  近日,西雅图哈金森癌症研究中心教授里德尔(Stanley Riddell)在美国科学促进会周年大会上讲述了最新的实验成果:用CAR-T细胞疗法对付血癌。苹果日报的报道称,其中最令人鼓舞的一项研究,是35名患急性淋巴性白血病的病人,在接受这种治疗后18个月,有94%病人的病情处于完全缓解期(remission,即症状完全消失,但以后有可能重新出现)。所谓CAR-T细胞,全名是“嵌合抗原受体T细胞”,是指从病人身上分离出免疫T细胞,然后用基因编辑技术,给T细胞加入一个能识别特定肿瘤细胞的元素,令T细胞具有杀死该种肿瘤细胞的嵌合抗体;这种CAR-T细胞要在实验室中大量培养,之后输回病人体内。意大利米兰圣拉法埃莱大学血液学家博尼尼形容这次实验是一次革命。“T细胞是活的药物,有机会终身陪伴我们。”这意味这些杀手细胞可以随时待命,一旦癌症复发,它们就可以再次出手对付。

  目前我国也在CAR-T和基因编辑开始进入了全面发展。攻克癌症已经仅有咫尺之遥!

责任编辑:郑州旭恒
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